Генная терапия улучшила зрение 80% пациентов с наследственной патологией сетчатки
Пресс-служба Орегонского университета здоровья и науки (OHSU) сообщила о гибели светочувствительных клеток глаз на фоне мутации генов у пациентов с амаврозом Лебера.
По данным ученых, генная терапия на базе геномного редактора CRISPR/Cas9 улучшила качество жизни больных на 80%.
«Проведенные нами клинические испытания показали, что генная терапия на базе CRISPR/Cas9 обладает очень высоким потенциалом для лечения генетически обусловленной дегенерации сетчатки», — отметили исследователи.
Профессор OHSU Марк Пеннеси уточнил, что пациенты чувствуют себя превосходно. Быдло доказано, что генная терапия ликвидирует мутации в гене CEP290. Последний приводит к амаврозу Лебера, когда зрение постепенно исчезает из-за гибели клеток сетчатки.
Терапия предполагает методику использования геномного редактора CRISPR/Cas9, удаляющего поврежденный ген CEP290 из ДНК клеток сетчатки. Операция для 12 волонтеров не имела побочных эффектов и в некоторых случаях даже улучшила их состояние.
В будущим специалистам предстоит подтвердить эффективность метода и подобрать оптимальную дозу для излечения слепоты.
Ранее стало известно, что ученые нашли бактерии в кишечнике, которые смягчают воспаление и помогут излечить диабет, ожирение печени, язвенный колит.Усть-Ординской СОШ № 4 имени В. Б. Сибиданова.
